ARNi: UNA REVOLUCIÓN EN LA BIOLOGÍA RESPALDADA POR INVESTIGACIONES QUE GANARON UN PREMIO NOBEL
El ARN de interferencia (ARNi) es un paso adelante en la comprensión de cómo los genes están regulados en las células. También representa un enfoque completamente nuevo para el descubrimiento y el desarrollo de fármacos. El Premio Nobel de 2006 de Fisiología o Medicina, otorgado a Craig Mello y Andrew Fire, reconoció la importancia del ARNi como un descubrimiento científico de enorme importancia.
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NUESTRO PRINCIPAL INTERÉS
Nuestra cartera de tratamientos de ARNi en fase de investigación está centrada en enfermedades con una elevada necesidad médica no satisfecha comprendida en las 4 áreas de estrategia terapéutica (Strategic Therapeutic Areas, STA): fármacos genéticos, enfermedades cardiometabólicas, enfermedades hepáticas infecciosas y enfermedades del sistema nervioso central (SNC) y oculares.
Nuestros productos han sido aprobados en la Unión Europea para el tratamiento de amiloidosis hereditaria por trastirretina (ATTRv) con polineuropatía, la porfiria aguda hepática (PAH) y la hiperoxaluria primaria tipo 1 (HP1). Nuestros fármacos candidatos en las últimas fases de su desarrollo (Fase II-Fase III) se centran en la hATTR, hemofilia, y trastornos raros de hemorragia, y enfermedades mediadas por el complemento. Tenemos un gran número de programas en las primeras etapas del desarrollo.
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Puesto que nuestro objetivo es convertirnos en una organización comercial que pueda suministrar medicamentos a los pacientes de una forma independiente, buscamos individuos con diferentes capacidades, experiencias y antecedentes que nos ayuden a construir un equipo de primera clase. Nuestra sede corporativa está en Cambridge (EE. UU.), tenemos oficinas en Zug (Suiza) y Maidenhead (Reino Unido), pero reclutamos en toda Europa.
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