À ceux qui déclarent que c’est « impossible, illusoire ou irréaliste, » nous répondons que nous

Relevons Le Défi

Nous développons actuellement une nouvelle classe innovante de médicaments appelés traitements ARNi qui, selon nous, peuvent potentiellement transformer la vie des personnes atteintes de maladies rares.

À ceux qui déclarent que c’est « impossible, illusoire ou irréaliste, » nous répondons que nous

Relevons Le Défi

Nous développons actuellement une nouvelle classe innovante de médicaments appelés traitements ARNi qui, selon nous, peuvent potentiellement transformer la vie des personnes atteintes de maladies rares.

ARNi : UNE INNOVATION DANS LE DOMAINE DE LA BIOLOGIE QUI S’APPUIE SUR DES RECHERCHES RÉCOMPENSÉES PAR UN PRIX NOBEL

L’ARN interférence (ARNi) constitue une percée dans la compréhension de la façon dont les gènes sont régulés dans les cellules. C’est également une approche totalement nouvelle appliquée à la découverte et au développement de médicaments. Le Prix Nobel 2006 de physiologie ou de médecine, décerné à Craig Mello et Andrew Fire, a reconnu l’importance de l’ARNi comme une découverte scientifique majeure.

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NOTRE PRIORITÉ

L’ensemble de nos traitements RNAi expérimentaux visent à traiter des maladies dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits et qui s’inscrivent dans le cadre de 4 domaines thérapeutiques stratégiques (STArs, Strategic Therapeutic Areas) : médicaments génétiques, maladies cardio-métaboliques, maladies infectieuses et maladies du système nerveux central (SNC) et oculaires.

Nos produits approuvés à l’intention des patients dans l’Union européenne traitent les neuropathies amyloïdes héréditaires (NAH) à transthyrétine (TTR) et les porphyries hépatiques aiguës (AHP). Nos produits thérapeutiques ayant atteint un stade avancé (Phase 2 - Phase 3) de développement se concentrent sur le traitement des amyloses TTR héréditaires (hATTR), de l’hémophilie et des troubles rares de la coagulation, de l’hypercholestérolémie et des maladies liées à un déficit en complément.

REJOINDRE NOTRE ÉQUIPE

Alors que nous nous efforçons d’atteindre notre but, à savoir devenir une entreprise commerciale pouvant fournir des médicaments aux patients de façon indépendante, nous recherchons des personnes possédant des compétences, expériences, origines et cultures diverses pour nous aider à créer une équipe de classe internationale. Notre siège se trouve à Cambridge, aux États-Unis, et nous possédons des bureaux à Zug (Suisse), Amsterdam (Pays-Bas) et Maidenhead (Royaume-Uni), mais nous recrutons également dans toute l’Europe.

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Version July 2020