Para aqueles que dizem “impossível, impraticável, irreal,” nós dizemos:

Desafio Aceite

Estamos a desenvolver uma nova classe inovadora de medicamentos, designada por terapêutica de RNAi, que consideramos ter o potencial de transformar a vida das pessoas com doenças raras.

Para aqueles que dizem “impossível, impraticável, irreal,” nós dizemos:

Desafio Aceite

Estamos a desenvolver uma nova classe inovadora de medicamentos, designada por terapêutica de RNAi, que consideramos ter o potencial de transformar a vida das pessoas com doenças raras.

RNAi: UMA REVOLUÇÃO NA BIOLOGIA CRIADA A PARTIR DE UMA INVESTIGAÇÃO PREMIADA COM PRÉMIO NOBEL

A descoberta do RNA de interferência (RNAi) é um grande avanço na compreensão sobre como os genes são regulados nas células. Também representa uma abordagem completamente nova em termos de descoberta de medicamentos e do seu desenvolvimento. O Prémio Nobel da Medicina e da Fisiologia de 2006, atribuído a Craig Mello e Andrew Fire, reconheceu o RNAi como uma imortante descoberta científica.

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O NOSSO FOCO

O nosso pipeline de terapêuticas de RNAi experimentais foca-se nas doenças com elevadas necessidades clínicas não satisfeitas, enquadradas em quatro Áreas Terapêuticas Estratégicas (Strategic Therapeutic Areas, STAR): medicamentos genéticos, doenças cardiometabólicas, doenças hepáticas infeciosas e doenças do sistema nervoso central (SNC) e oculares.

O nosso produto aprovado para pacientes na União Europeia trata a amiloidose ATTR hereditária (hATTR) com polineuropatia. Os nossos candidatos a medicamentos em última fase de desenvolvimento (Fase 2 – Fase 3) focam-se na amiloidose ATTR hereditária (hATTR), hemofilia e doenças hemorrágicas raras, hipercolesterolemia e doenças mediadas pelo sistema complemento. Dispomos de diversos programas em fase inicial de desenvolvimento.

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Junte-se à nossa equipa

Sendo que pretendemos alcançar o nosso objetivo de nos tornarmos numa organização comercial que fornece medicamentos aos doentes de forma independente, procuramos pessoas com diversas competências, experiências e contextos para nos ajudar a criar uma equipa de renome internacional. Estamos sedeados em Cambridge, EUA, com escritórios em Zug, Suíça, e Maidenhead, Reino Unido, mas estamos a recrutar em toda a Europa.

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