Denen, die sagen “unmöglich, nicht machbar, unrealistisch”, erwidern wir:

Diese Herausforderung nehmen wir an

Wir entwickeln eine innovative neue Medikamentenklasse namens RNAi-Therapeutika von der wir erwarten, dass sie das Leben von Menschen mit gewissen seltenen Krankheiten von Grund auf verändern wird.

Denen, die sagen “unmöglich, nicht machbar, unrealistisch”, erwidern wir:

Diese Herausforderung nehmen wir an

Wir entwickeln eine innovative neue Medikamentenklasse namens RNAi-Therapeutika von der wir erwarten, dass sie das Leben von Menschen mit gewissen seltenen Krankheiten von Grund auf verändern wird.

RNAi: EINE BIOLOGISCHE REVOLUTION AUF GRUNDLAGE VON FORSCHUNGSARBEITEN, die mit dem Nobelpreis ausgezeichnet wurden

Die RNA-Interferenz (RNAi) ist ein Durchbruch bei unserem Wissen darüber, wie Gene in Zellen reguliert werden. 2006 ging der Nobelpreis für Physiologie oder Medizin an Craig Mello und Andrew Fire. Damit wurde die Bedeutung der RNAi als wichtige wissenschaftliche Entdeckung anerkannt. Zudem stellt sie einen ganz neuartigen Ansatz bei der Entdeckung und Entwicklung von Medikamenten dar.

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Unser Fokus

Der Schwerpunkt unserer Forschungsarbeiten im Bereich der RNAi-Therapeutika liegt bei Krankheiten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf, die in 4 strategische Therapiebereiche (STArs) fallen: genetische Medikamente, Herz- und Stoffwechselkrankheiten, hepatische Infektionskrankheiten und Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) sowie Augenerkrankungen.

Unser zugelassenes Produkt für Patienten in der EU wird bei der Behandlung von vererbbarer ATTR (hATTR) Amyloidose mit Polyneuropathie, der akuten hepatischen Porphyrie (AHP) sowie der primären Hyperoxalurie Typ 1 angewendet. Unsere therapeutischen Produktkandidaten in späten Entwicklungsphasen (Phase 2 bis Phase 3) richten sich vor allem an erbliche ATTR-(hATTR)-Amyloidose, Hämophilie und Blutungserkrankungen, Hypercholesterinämie und komplementvermittelte Erkrankungen.

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Werden Sie Mitglied unseres Teams

Wir verfolgen das Ziel, ein solides biopharmazeutisches Unternehmen aufzubauen, das Patienten mit Medikamenten versorgen kann und kontinuierlich neue Behandlungsmöglichkeiten erforscht. Aus diesem Grund suchen wir Mitarbeiter mit vielfältigen Kenntnissen, Erfahrungen und Werdegängen, um ein globales Team von Weltklasse aufzubauen. Unsere Firmenzentrale befindet sich in Cambridge im US-Bundesstaat Massachusetts. Wir haben Niederlassung und Betriebsstätten in ganz Europa und Asien.

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