對於大眾所認為的「不可能」、「不可行」、「不切實際」，我們想說的是：

我們接受挑戰。

Alnylam 在RNAi這項開創性的領域中，打造出了一個創新的藥物類別。

透過「基因沉默」來阻斷疾病

RNA 干擾 (RNAi) 是人體內自然發生的生物過程，負責調節基因產生蛋白質的方式。蛋白質在維持生理功能中扮演關鍵角色，但有時特定的蛋白質也會誘發或惡化疾病。我們的藥物利用 RNAi 機制，精準針對並阻斷特定不正常蛋白質的生成，透過「基因靜默」技術從源頭治療疾病。

RNAi 療法的疾病治療特色：

  • 藥理機制位於「上游」：相較於其他藥物在蛋白質生成後才進行阻斷，RNAi 療法作用於更上游的階段，能直接阻斷異常蛋白質的產生。
  • 具備長效特性: 每 3 至 6個月給藥一次，可大幅簡化患者的用藥遵從性，進而提升治療體驗。
  • 安全性：不會永久改變細胞內的基因（DNA），這是RNAi療法關鍵安全特點之一。
  • 具備鎖定全基因組中任一基因的潛力，包括那些被視為「無法成藥(Undruggable)」的疾病靶點

我們專注於...

我們擁有強大且全面的RNAi治療藥物布局，致力於解決多個治療領域中尚未滿足的醫療需求，包含轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性（TTR）、心血管疾病、代謝性疾病、神經系統疾病、血液疾病及罕見疾病。我們始終以科學為導向，持續探索能受益於 RNAi 療法的新型疾病。

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