RNAi: UMA REVOLUÇÃO NA BIOLOGIA CRIADA A PARTIR DE UMA INVESTIGAÇÃO PREMIADA COM PRÉMIO NOBEL
A descoberta do RNA de interferência (RNAi) é um grande avanço na compreensão sobre como os genes são regulados nas células. Também representa uma abordagem completamente nova em termos de descoberta de medicamentos e do seu desenvolvimento. O Prémio Nobel da Medicina e da Fisiologia de 2006, atribuído a Craig Mello e Andrew Fire, reconheceu o RNAi como uma importante descoberta científica.
O NOSSO FOCO
O nosso pipeline de terapêuticas de RNAi experimentais foca-se nas doenças com elevadas necessidades clínicas não satisfeitas, enquadradas em quatro Áreas Terapêuticas Estratégicas (Strategic Therapeutic Areas, STAR): medicamentos genéticos, doenças cardiometabólicas, doenças hepáticas infeciosas e doenças do sistema nervoso central (SNC) e oculares.
Os nossos produtos aprovados para pacientes na União Europeia tratam a amiloidose ATTR hereditária (ATTRh) com polineuropatia, a porfiria hepática aguda (PHA) e a hiperoxalúria primária tipo 1 (HP1). Dispomos de diversos programas em fase inicial de desenvolvimento.

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Data de preparação: Julho 2024
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